Fonctionnalisation de la surface des capsides des AAVr - Ouest Valorisation

Offre n°3847

Fonctionnalisation de la surface des capsides des AAVr

Thématique :
Application :
Technologie :

L'innovation

L'innovation concerne une méthode de modification chimique des "Adeno-Associated Virus" (AAVr) pour une bioconjugaison de ligands sur les tyrosines présentes sur la capside.

La thérapie génique à l’aide de vecteurs viraux recombinants a été envisagée pour traiter de nombreuses maladies. Parmi les vecteurs viraux les plus efficaces qui ressortent des études précliniques et cliniques, on trouve les virus Adéno-Associés Recombinants (AAVr). Cependant, même si l’AAVr permet de transporter un gène sain dans les cellules dans lesquelles il est muté ou manquant, afin d’exprimer la protéine valide, il n’en reste pas moins des limites pour son utilisation comme candidat médicament.

Tout d’abord, aucun des AAVr ne possède à l’heure actuelle un tropisme exclusif pour un organe ou un tissu donné. Cela implique l’administration de fortes doses pouvant entrainer une immuno-toxicité et activer une réponse immunitaire conduisant à l’élimination des cellules transduites. De surcroît, une grande partie de la population a déjà été infectée par des AAVr sauvages et possède donc des anticorps anti-AAVr neutralisants pouvant exclure des patients des protocoles expérimentaux.
Les résultats obtenus in vivo d'injection dans la rétine d'AAVr modifiés chimiquement avec du mannose montre un niveau de transduction élevé pour tous les types cellulaires comparativement à un AAVr non modifié.
Ainsi, la nouveauté, l’originalité et la pertinence de l’innovation est l'utilisation d'AAVr natifs dont la production est maitrisée et de greffer de façon covalente n’importe quel type de molécules à sa surface. En effet, la percée technologique concerne l’émergence d’un nouveau concept de vectorisation en modifiant chimiquement les tyrosines à la surface de la capside d’AAVr avec des ligands spécifiques.

Ses bénéfices

  • Amélioration de l’index thérapeutique : augmentation du nombre de cellules transduites
  • Baisse du coût du traitement : diminution des doses à administrer
  • Limitation des effets secondaires : contrôle de la biodistribution

Ses applications

  • Traitement des maladies ophtalmiques par thérapie génique.
1
Picto fusée
Stade de
développement
  • IN VIVO - Preuve de concept
Picto recherche
Équipe
de recherche

Thérapie génique pour les maladies de la rétine et les maladies neuromusculaires

Picto laboratoire
Laboratoire
de recherche

UMR 1089 - THERAPIE GÉNIQUE

Picto idée
Propriété
intellectuelle associée

EP : EP19185879.4 - déposé le 11/07/2019
WO - AU,CA,CN,EP,HK,IL,JP,US

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