Nouvelle génération de Virus Adéno-Associé modifiés afin d'améliorer leur action thérapeutique
La problématique est de trouver une solution pour améliorer l’utilisation des AAVr comme vecteurs viraux pour la thérapie génique.
La solution proposée est l’utilisation d’AAVr natifs dont la production est maitrisée et de greffer de façon covalente n’importe quel type de molécules à leur surface. La percée technologique concerne l’émergence d’un nouveau concept de vectorisation en modifiant chimiquement les tyrosines à la surface de la capside d’AAVr avec des ligands spécifiques. Les résultats obtenus montrent un niveau de transduction élevé pour tous les types cellulaires comparativement à un AAVr non modifié. Cette méthode permettrait de réduire la dose nécessaire pour obtenir une transduction efficace, d’éviter l’immuno-toxicité et l’exclusion des patients ayant des neutralisants anticorps anti-AAVr.
IN VIVO - Preuve de concept
UMR 1089 - THERAPIE GÉNIQUE
Thérapie génique pour les maladies de la rétine et les maladies neuromusculaires
EP : EP19185879.4 - déposé le 11/07/2019
WO - AU,BE,CA,CH,CN,DE,EP,ES,FI,FR,GB,HK,IE,IL,IT,JP,LI,NL,
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