Systèmes hybrides améliorés de vecteurs AAV doubles recombinants pour la thérapie génique
Comment surmonter la capacité de chargement limitée de l’AAV pour permettre une thérapie génique efficace pour les maladies affectant la rétine et nécessitant un transfert de gènes de plus de 5 kb ?
La nouvelle construction double comprenant la région recombinogène AP surmonte les problèmes précédemment rencontrés avec le double AAV hybride AP, cette construction dimérique conduisant à une expression optimale des transcrits complets dans les cellules rétiniennes, suite au processus de recombinaison/transcription/épissage se produisant avec le système de vecteur hybride double AAV. L'innovation a permis une amélioration significative de la production de l’ARNm ABCA4 complet dans les cellules rétiniennes.
IN VIVO - Preuve de concept
UMR 1089 - THERAPIE GÉNIQUE
Thérapie génique pour les maladies de la rétine et les maladies neuromusculaires
EP : EP15307104 - déposé le 22/12/2015
WO - BE,CA,CH,DE,FR,GB,JP,US
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