Descriptif de la technologie

Acteur incontournable dans le domaine de thérapie génique ophtalmique, HORAMA développe de nouvelles thérapies géniques comme traitements de maladies oculaires héréditaires rares afin d’améliorer ou de restaurer les capacités visuelles et l’autonomie des patients et de réduire les coûts de santé pour la société. L’approche de HORAMA est basée sur la technologie des vecteurs utilisant des virus adéno-associés recombinants non pathogènes (rAAV) pour fournir un gène fonctionnel pour remplacer la fonction de gènes mutés défectueux. Le rAAV portant le gène thérapeutique d’intérêt pénètre dans les cellules rétiniennes cibles, induisant l’expression d’une protéine fonctionnelle. Cela rétablit la fonction cellulaire normale, empêche une détérioration supplémentaire de la rétine et a le potentiel d’améliorer la fonction visuelle.

HORAMA a développé et optimisé des procédés de fabrication propriétaires en collaboration avec ses partenaires académiques. La plateforme HORAMA peut soutenir un pipeline de produits de thérapie génique innovants pour plusieurs maladies oculaires.